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LA TERAPIA GENICA INVESTIGATIVA DI SAREPTA THERAPEUTICS SRP-9003 PER IL TRATTAMENTO DELLA DISTROFIA MUSCOLARE DEI CINGOLI TIPO 2E MOSTRA UN'ESPRESSIONE SOSTENUTA E MIGLIORAMENTI FUNZIONALI 2 ANNI DOPO LA SOMMINISTRAZIONE

LA TERAPIA GENICA INVESTIGATIVA DI SAREPTA THERAPEUTICS SRP-9003 PER IL TRATTAMENTO DELLA DISTROFIA MUSCOLARE DEI CINGOLI TIPO 2E MOSTRA UN'ESPRESSIONE SOSTENUTA E MIGLIORAMENTI FUNZIONALI 2 ANNI DOPO LA SOMMINISTRAZIONE

18 Marzo 2021

- L'espressione proteica nel muscolo è stata mantenuta per due anni dopo il trattamento nella coorte a basso dosaggio, con un'espressione media di beta-sarcoglicano del 54% a 24 mesi, rispetto al 36% al giorno 60, come misurato mediante western blot -

 
- Il miglioramento medio del punteggio NSAD di 5,7 punti rispetto al basale è stato mantenuto per 24 mesi nella coorte a basso dosaggio e il miglioramento medio del punteggio NSAD di 4,0 punti dal basale ad un anno nella coorte ad alto dosaggio -
 
- I risultati in entrambe le coorti continuano a rafforzare il profilo di sicurezza e tollerabilità di SRP-9003 -
 
 
 
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webinar studio clinico di fase 3 con la terapia genica PF-06939926 di Pfizer

 

Si è svolto venerdì 22 gennaio il webinar sullo studio clinico di fase 3, partito anche in Italia, con la terapia genica PF-06939926 di Pfizer. Per tutti coloro che non hanno potuto assistere in diretta  a questa preziosa occasione di confronto con i clinici del Policlinico Gemelli e dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma coinvolti nello studio, è ora disponibile sul canale YouTube di Parent Project la registrazione video dell’evento (al link https://www.youtube.com/watch?v=WhjRRx-gcBc&feature=youtu.be).

 
Ringraziando il Prof. Eugenio Mercuri, la Dott.ssa Marika Pane, il Prof. Enrico Bertini la Dott.ssa D’Amico e la Dott.ssa Catteruccia per la loro disponibilità a rispondere alle tantissime domande arrivate dalle famiglie, ricordiamo a tutti la possibilità di segnalare attraverso l’indirizzo mail dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. eventuali quesiti per i quali non sia già stata fornita una risposta.
 
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atamyo therapeutics: è online il sito web

Il sito web di Atamyo Therapeutics è ora accessibile! La missione di Atamyo è fornire una nuova generazione di terapie geniche di qualità per i pazienti con malattie neuromuscolari.

Attualmente, la  pipeline si concentra su 5 sottotipi di LGMD:
- LGMD-R9 / LGMD2I
- LGMD-R5 / LGMD2C
- LGMD-R1 / LGMD2A
- LGMD-R2 / LGMD2B
- LGMD-R3 / LGMD2D
 

https://atamyo.com

 
 
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webinar vaccino anticovid e distrofie muscolari

 

Venerdì 29 gennaio alle 17.30 si è svolto il #webinar “Vaccino anticovid e distrofie muscolari: facciamo il punto”, a cura  della Commissione medico-scientifica UILDM. A seguito delle numerose domande arrivate tramite lo sportello curato dagli specialisti della Commissione medica UILDM, questo webinar vuole rassicurare chi ha una distrofia e le famiglie sugli effetti del vaccino anticovid.

 
E' intervenuta in particolare la prof.ssa Susanna Esposito, pediatra e infettivologa, Professore ordinario di Pediatria all' Università di Parma, Presidente dell’Associazione Mondiale per le Malattie Infettive e i Disordini Immunologici #WAidid.
 
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