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Uno studio per conoscere una terapia genica sperimentale chiamata come possibile trattamento per LGMD2E/R4 (EMERGENE)

Studio di fase 3 di somministrazione genica sistemica per valutare la sicurezza e l'efficacia di SRP-9003 in soggetti affetti da LGMD2E/R4.

https://clinicaltrials.gov/study/NCT06246513?intr=SRP-9003&rank=3

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