LA TERAPIA GENICA INVESTIGATIVA DI SAREPTA THERAPEUTICS SRP-9003 PER IL TRATTAMENTO DELLA DISTROFIA MUSCOLARE DEI CINGOLI TIPO 2E MOSTRA UN'ESPRESSIONE SOSTENUTA E MIGLIORAMENTI FUNZIONALI 2 ANNI DOPO LA SOMMINISTRAZIONE
18 Marzo 2021
- L'espressione proteica nel muscolo è stata mantenuta per due anni dopo il trattamento nella coorte a basso dosaggio, con un'espressione media di beta-sarcoglicano del 54% a 24 mesi, rispetto al 36% al giorno 60, come misurato mediante western blot -
- Il miglioramento medio del punteggio NSAD di 5,7 punti rispetto al basale è stato mantenuto per 24 mesi nella coorte a basso dosaggio e il miglioramento medio del punteggio NSAD di 4,0 punti dal basale ad un anno nella coorte ad alto dosaggio -
- I risultati in entrambe le coorti continuano a rafforzare il profilo di sicurezza e tollerabilità di SRP-9003 -
