Sarepta Therapeutics annuncia l'avvio di VOYAGENE, uno studio clinico su SRP-9003 per il trattamento della distrofia muscolare di tipo 2E/R4.

Sarepta Therapeutics, Inc. ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente dello studio SRP-9003-102. Conosciuto anche come VOYAGENE, lo studio 9003-102 è uno studio di fase 1 su SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) per il trattamento della distrofia muscolare di tipo 2E/R4 (LGMD2E). VOYAGENE è uno studio condotto solo negli Stati Uniti che arruola pazienti deambulanti di età pari o superiore a 18 anni e pazienti non deambulanti di età compresa tra 4 e 50 anni, utilizzando il materiale del processo clinico SRP-9003.

Leggere l'articolo completo a questo link: https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-initiation-voyagene-clinical

https://genesislgmd.com/study/voyagene