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Terapia genica per LGMD2E/R4: risultati dello studio di fase 1/2

La distrofia muscolare degli arti 2E/R4 è causata da mutazioni nel gene del β-sarcoglicano (SGCB). Abbiamo sviluppato un approccio di terapia genica basato sulla sostituzione funzionale della proteina SCB carente. Qui riportiamo i risultati intermedi di uno studio di fase 1/2...

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24 Febbraio Padova, Convegno “Malattie rare: sfide e soluzioni”

In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie rare (Rare Disease Day, 29 febbraio 2024) torna #HANDS4RARE, un evento rivolto a sensibilizzare tutta la cittadinanza su questo tema, delicato e poco conosciuto.
Anche la Fondazione GFB con la Presidente Beatrice Vola, ha partecipato al convegno, organizzato dall’Istituto di Ricerca Pediatrica Città della Speranza, dal Dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università degli Studi di Padova, dal Comune e dalla Provincia di Padova.
Un percorso di condivisione e di informazione sul tema delle malattie rare, che si inserisce all’interno degli STATI GENERALI della MALATTIE RARE, un’intera settimana di eventi scientifici e divulgativi.
Gli appuntamenti sono vari: i percorsi avviati con le scuole si concluderanno nelle mattine del 24 e del 29 febbraio a Palazzo del Bo' e a Palazzo Moroni; il pomeriggio di sabato 24 una tavola rotonda per dar voce a tanti punti di vista, a Palazzo S. Stefano.
 
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